以下是我們對政府拒絕黏多醣症病友用藥的「理由」的回應：

回應「理由 1」大部份藥物面世時間較短：
治療另一種罕有遺傳病 — 龐貝氏症 — 的藥物，在2005年始研製成功，但治療MPS的藥物卻早於2002年已面世。現時醫管局以藥物面世時間較短為由拒絕資助MPS，理據似乎自相矛盾。

回應「理由 2」價錢極為高昂：
有些人可能會認為：花數十萬元去治療一個人，有價值嗎？

很多疾病的治療成本皆十分昂貴。例如治療癌病的藥物動輒數十萬元，但政府仍願意負擔有關的藥費。是否因為其他疾病的患者人數較多，因此就存在偏見？更甚的是，作為一個應該照顧所有公民的政府，在考慮資助藥費的事上，難道都只以金錢價值作為衡量標準？難道生命的價值不比金錢更重要？

今天我們的病友不幸，先天患上了這些罕有遺傳病。但我們永不會知道，下一位患者，會否就是那些懷疑為何花數十萬元去治療一個人的子女，屆時試問他們又可會說出同一番話，認為這樣為他們的子女治療是不值得呢？

回應「理由 3」未有確實的科學數據證明藥效：
以針對黏多醣症的藥物為例，不少外國政府，如英國、美國、澳洲、南美、東歐、日本、韓國、台灣甚至澳門，都已按有關藥物對治療罕有遺傳病病人的療效及數據，而設立了行之有效的有關資助機制。既然多國已經有充足的科學數據來證明，為何香港政府要忽視有關數據，不作仿效和參考？

另一方面，按醫管局回覆立法會質詢時的理由：「不同國家有其本身的醫療制度…當局不宜籠統地作出比較」。那麼，以同一理論邏輯，若有關的機制不能直接比較，那麼，那些根據外國藥用機制而獲批准進口至香港發售的藥物，是否其實都應該不被批准入口至香港發售？政府在這個問題上，是否持雙重標準？

回應「理由 4」病人是否已不可挽回：
醫管局指出須先衡量病人的病況是否已經不可挽回，才決定是否資助用藥。但如何才算「不可挽回」呢？界線由誰決定呢？不少病人在用藥後，縱使不一定出現十分奇蹟性的改善，但身體情況、存活和生活質素都能夠有所改善 — 例如，用藥後不須要使用呼吸機、關節機能得以改善、肝臟和脾臟亦可回復至正常大小和功能。。

雖然藥物不能完全治癒他們的病，但他們因病而來的痛苦可以減輕，甚至可嘗試享受生活多一點。試問為何政府在資源充足的情況下，仍然不願批准用藥、資助他們、減輕他們的痛苦，為他們艱難而短暫生命，打開一小扇希望之窗？

回應「理由 5」需時研究審批機制：
醫管局專家小組回覆，表示需時研究審批機制。雖然病友沒有即時生命危險，但大部份病友已罹患此症超過10年，或已出現身體機能衰退。倘若再拖延，恐怕將在等待醫管局批准用藥期間逝世。難道這是醫管局的政策–不用醫治病人？

就2008年的三名黏多醣症6型兒童的用藥申請，其中一名兒童於2009年初已不幸病逝，只剩下兩位適合用藥。終於，經過多年爭取和努力，我們於2009年5月15日「國際黏多醣日」，即舉辦「2009年亞太區黏多醣症會議」之後一天，樂見醫管局通知，批准這兩位黏多醣症6型兒童用酵素替代治療，以科研形式用藥，並以藥廠資助藥物一年的年期為限，來穩定心肺功能和防止病情轉差。這兩名兒童於7月相繼開始用藥，每星期到醫院作4至5小時的藥物靜脈注射。

這是香港為黏多醣症病人努力，向前邁出的一小步!

至於其他病人，如3名患有黏多醣症1型 的病友之中有兩名適合用藥，在我們與提供黏多醣症1型藥物的藥廠商討後，亦獲答允資助半年藥費，加上這兩年不少善心人士捐助 ，現已為兩位病友籌集了一年藥費，準備隨時接受酵素替代治療。

治療黏多醣症1型的藥物是最早面世的，藥效在海外早已被肯定。既然患有黏多醣症6型的病童也可用藥，那這兩名患黏多醣症1型的兒童病情及年紀都較輕，更應該及早給他們用藥，防止他們的病情轉差，引發其他毛病，例如心肺功能衰弱、關節僵硬。但是，醫管局一日不批准，他們一日也沒法用藥。

我們衷心希望所有病友可以

我們衷心希望所有病友可以盡快病有所醫，藥有所用。因此，醫管局需盡快批准所有病友用藥。