以下是我们对政府拒绝黏多醣症病友用药的「理由」的回应：

响应「理由 1」大部份药物面世时间较短：
治疗另一种罕有遗传病 — 庞贝氏症 — 的药物，在2005年始研制成功，但治疗MPS的药物却早于2002年已面世。现时医管局以药物面世时间较短为由拒绝资助MPS，理据似乎自相矛盾。

响应「理由 2」价钱极为高昂：
有些人可能会认为：花数十万元去治疗一个人，有价值吗？

很多疾病的治疗成本皆十分昂贵。例如治疗癌病的药物动辄数十万元，但政府仍愿意负担有关的药费。是否因为其它疾病的患者人数较多，因此就存在偏见？更甚的是，作为一个应该照顾所有公民的政府，在考虑资助药费的事上，难道都只以金钱价值作为衡量标准？难道生命的价值不比金钱更重要？

今天我们的病友不幸，先天患上了这些罕有遗传病。但我们永不会知道，下一位患者，会否就是那些怀疑为何花数十万元去治疗一个人的子女，届时试问他们又可会说出同一番话，认为这样为他们的子女治疗是不值得呢？

回应「理由 3」未有确实的科学数据证明药效：
以针对黏多醣症的药物为例，不少外国政府，如英国、美国、澳洲、南美、东欧、日本、韩国、台湾甚至澳门，都已按有关药物对治疗罕有遗传病病人的疗效及数据，而设立了行之有效的有关资助机制。既然多国已经有充足的科学数据来证明，为何香港政府要忽视有关数据，不作仿效和参考？

另一方面，按医管局回复立法会质询时的理由：「不同国家有其本身的医疗制度…当局不宜笼统地作出比较」。那么，以同一理论逻辑，若有关的机制不能直接比较，那么，那些根据外国药用机制而获批准进口至香港发售的药物，是否其实都应该不被批准入口至香港发售？政府在这个问题上，是否持双重标准？

响应「理由 4」病人是否已不可挽回：
医管局指出须先衡量病人的病况是否已经不可挽回，才决定是否资助用药。但如何才算「不可挽回」呢？界线由谁决定呢？不少病人在用药后，纵使不一定出现十分奇迹性的改善，但身体情况、存活和生活质素都能够有所改善 — 例如，用药后不须要使用呼吸机、关节机能得以改善、肝脏和脾脏亦可回复至正常大小和功能。。

虽然药物不能完全治愈他们的病，但他们因病而来的痛苦可以减轻，甚至可尝试享受生活多一点。试问为何政府在资源充足的情况下，仍然不愿批准用药、资助他们、减轻他们的痛苦，为他们艰难而短暂生命，打开一小扇希望之窗？

响应「理由 5」需时研究审批机制：
医管局专家小组回复，表示需时研究审批机制。虽然病友没有实时生命危险，但大部份病友已罹患此症超过10年，或已出现身体机能衰退。倘若再拖延，恐怕将在等待医管局批准用药期间逝世。难道这是医管局的政策–不用医治病人？

就2008年的三名黏多醣症6型儿童的用药申请，其中一名儿童于2009年初已不幸病逝，只剩下两位适合用药。终于，经过多年争取和努力，我们于2009年5月15日「国际黏多醣日」，即举办「2009年亚太区黏多醣症会议」之后一天，乐见医管局通知，批准这两位黏多醣症6型儿童用酵素替代治疗，以科研形式用药，并以药厂资助药物一年的年期为限，来稳定心肺功能和防止病情转差。这两名儿童于7月相继开始用药，每星期到医院作4至5小时的药物静脉注射。

这是香港为黏多醣症病人努力，向前迈出的一小步!

至于其它病人，如3名患有黏多醣症1型 的病友之中有两名适合用药，在我们与提供黏多醣症1型药物的药厂商讨后，亦获答允资助半年药费，加上这两年不少善心人士捐助 ，现已为两位病友筹集了一年药费，准备随时接受酵素替代治疗。

治疗黏多醣症1型的药物是最早面世的，药效在海外早已被肯定。既然患有黏多醣症6型的病童也可用药，那这两名患黏多醣症1型的儿童病情及年纪都较轻，更应该及早给他们用药，防止他们的病情转差，引发其它毛病，例如心肺功能衰弱、关节僵硬。但是，医管局一日不批准，他们一日也没法用药。

我们衷心希望所有病友可

我们衷心希望所有病友可以尽快病有所医，药有所用。因此，医管局需尽快批准所有病友用药。